骨髓增生異常綜合征的治療有支持治療、維生素治療、腎上腺皮質激素、分化誘導劑、雄激素等。
一、支持治療
當患者有明顯貧血或伴心、肺疾患時，可輸紅細胞。RA和RA－S常因反復輸血造成鐵負荷增加。在有出血和感染時，可輸入血小板和應用抗生素。預防性輸注粒細胞和血小板對MDS患者無明確療效。
二、維生素治療
部分RA－S對維生素B6治療有效，200～500mg/日靜滴，可使網(wǎng)織紅細胞升高，輸血量減少。
三、腎上腺皮質激素
約10～15％MDS患者，應用腎上腺皮質激素治療后，外周血細胞計數(shù)明顯上升，但皮質激素治療帶來的易感染，血糖升高等副作用不容忽視。
四、分化誘導劑
MDS患者惡性克隆中的某些細胞仍保留分化潛能，一些藥物能誘導瘤細胞分化。目前常用的有1，25雙羥維生素D3，2μg/d口服，用藥至少12周�；蛴镁S生素D330～60萬單位肌注，每日一次，8～28周。在用藥中部分患者血象改善。該類藥物可引起威脅生命的嚴重高血鈣，故應嚴密監(jiān)測血鈣變化。13－順式維甲酸在體外培養(yǎng)中有誘導分化作用，但臨床應用不理想，國內多采用全反式維甲酸20mg每日三次口服。小劑量阿糖胞苷對髓性白血病有分化誘導作用，目前已用于MDS，特別是RAEB和RAEB－T，緩解率約30％，10～20mg/m2/d皮下注射醫(yī)學全.在.線.提供. jfsoft.net.cn，7～21天。但小劑量阿糖胞苷對骨髓的抑制作用仍不能忽視，約15％患者死亡與藥物相關。
五、雄激素
炔睪醇（danazol)是目前最常用的男性激素，600～800mgd，持續(xù)2～4月，但無確切療效。有報道認為男性激素有加速向急性白血病轉化的可能。
六、聯(lián)合化療
就多數(shù)MDS而言，常規(guī)的抗白血病治療無益。MDS對化療耐受性低，治療療效差，即使獲得緩解，緩解期也短。若病人年齡小于50歲，處于RAEB－T臨床狀態(tài)好，可酌情用常規(guī)化療。
七、骨髓移植
當年齡小于50歲，并處于RAEB或RAEB－T，有HLA同型供者，醫(yī)療條件允許，可考慮進行同種異體骨髓移植。
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