| 公開(公告)號 | CN100344331C |
| 公開(公告)日 | 2007.10.24 |
| 申請(專利)號 | CN200410051562.5 |
| 申請日期 | 2004.09.22 |
| 專利名稱 | 用于預防或治療丙型肝炎的靶向小干擾RNA制劑及其制備方法 |
| 主分類號 | A61K48/00(2006.01)I |
| 分類號 | A61K48/00(2006.01)I;A61P1/16(2006.01)I;A61P31/12(2006.01)I |
| 分案原申請?zhí)? | |
| 優(yōu)先權 | |
| 申請(專利權)人 | 廣州拓譜基因技術有限公司 |
| 發(fā)明(設計)人 | 程 度;李寶健 |
| 地址 | 510730廣東省廣州市廣州經濟技術開發(fā)區(qū)寶石路11號8樓805室 |
| 頒證日 | |
| 國際申請 | |
| 進入國家日期 | |
| 專利代理機構 | 廣州知友專利商標代理有限公司 |
| 代理人 | 宣國華 |
| 國省代碼 | 廣東;44 |
| 主權項 | 一種用于預防或治療丙型肝炎的小干擾RNA制劑，其特征在于由小干擾RNA、肝細胞靶向的核酸導入載體組成；所述肝細胞靶向的核酸導入載體由肝細胞靶向分子和/或核酸結合分子組成；所述的小干擾RNA至少由序列表中的一個序列組成；所述肝細胞靶向分子為乙肝病毒的S基因區(qū)表達的大蛋白或中蛋白或小蛋白或部分S基因序列表達的蛋白；所述的核酸結合分子是富含堿性氨基酸和兩性氨基酸分子，序列特征為KKALLALALHHLALLAHHLALALKKA或CCKKHHHKKHKKHGGLLALALHHLALLAHHLALAL，核酸結合分子是線性分子或分枝型的分子，序列特征見圖1。 |
| 摘要 | 本發(fā)明公開了一種用于預防或治療丙型肝炎的靶向小干擾RNA制劑及其制備方法，由小干擾RNA、肝細胞靶向的核酸導入載體組成；所述肝細胞靶向的核酸導入載體由肝細胞靶向分子和/或核酸結合分子組成；通過靶向肝細胞的載體建立核酸高效轉染肝細胞的體系，在體外細胞水平篩選到的能夠有效抑制丙型肝炎病毒復制和感染的siRNA，通過體內系統(tǒng)或局部給藥將siRNA高效導入肝細胞，篩選出在體內能夠有效抑制病毒復制和感染的siRNA及其體內給藥技術。本發(fā)明還提供了用于靶向肝組織的給藥技術，可用于蛋白類、核酸類藥物的體外或體內給藥以及靶向肝細胞的體內或體外藥物篩選方法，尤其是核酸類藥物。 |
| 國際公布 |
