| 公開(公告)號 | CN1522160A |
| 公開(公告)日 | 2004.08.18 |
| 申請(專利)號 | CN02813020.0 |
| 申請日期 | 2002.07.01 |
| 專利名稱 | 編碼人珠蛋白基因的載體及其在治療血紅蛋白病中的應(yīng)用 |
| 主分類號 | A61K48/00 |
| 分類號 | A61K48/00;A61K35/00;C12N15/63;C12N5/00 |
| 分案原申請?zhí)? | |
| 優(yōu)先權(quán) | 2001.6.29 US 60/301,861;2001.7.2 US 60/302,852 |
| 申請(專利權(quán))人 | 斯隆-凱特林癌癥研究所 |
| 發(fā)明(設(shè)計)人 | M·沙德蘭;C·梅;J·伯蒂諾;;S·萊弗拉 |
| 地址 | 美國紐約州 |
| 頒證日 | |
| 國際申請 | PCT/US2002/020988 2002.7.1 |
| 進入國家日期 | 2003.12.29 |
| 專利代理機構(gòu) | 上海專利商標事務(wù)所 |
| 代理人 | 周承澤 |
| 國省代碼 | 美國;US |
| 主權(quán)項 | 一種重組慢病毒載體，其特征在于，所述載體包括：(a)一個包含功能性珠蛋白基因的區(qū)域；(b)β-珠蛋白基因座調(diào)控區(qū)的大部分區(qū)域，其包括完整的DNA酶I超敏位點HS2、HS3和HS4，當導(dǎo)入哺乳動物時所述載體可使β-珠蛋白在體內(nèi)表達；(c)一個二氫葉酸還原酶編碼區(qū)。 |
| 摘要 | 重組慢病毒載體，所述載體含有一個編碼功能性珠蛋白基因的區(qū)域；和β-珠蛋白基因座調(diào)控區(qū)的大部分區(qū)域，該區(qū)域包括I型DNA酶超敏位點HS2、HS3和HS4，當導(dǎo)入哺乳動物如人時，它可使β-珠蛋白在體內(nèi)表達。任選地，該載體進一步包括一個編碼二氫葉酸還原酶的區(qū)域。該載體可以用于治療血紅蛋白病，包括β-地中海貧血和鐮狀細胞貧血病。例如，造血祖細胞或干細胞可以在體外被轉(zhuǎn)化，然后再回輸?shù)交颊摺？刹捎眠x擇步驟以提高回輸群體中轉(zhuǎn)化細胞的百分率。例如，采用一種可使轉(zhuǎn)化細胞比未轉(zhuǎn)化的細胞具有更強藥物抗性的選擇標記便可用相應(yīng)的藥物處理細胞以進行選擇。 |
| 國際公布 | WO2003/002155 英 2003.1.9 |
