| 公開(公告)號 | CN1657631A |
| 公開(公告)日 | 2005.08.24 |
| 申請(專利)號 | CN200410061236.2 |
| 申請日期 | 2004.11.30 |
| 專利名稱 | 表達人類反義受磷蛋白基因的重組腺相關病毒及其制備方法 |
| 主分類號 | C12N15/861 |
| 分類號 | C12N15/861;A61K48/00;C12N15/66;C12N7/01 |
| 分案原申請?zhí)? | |
| 優(yōu)先權 | |
| 申請(專利權)人 | 華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬同濟醫(yī)院 |
| 發(fā)明(設計)人 | 汪道文;肖嘯;趙春霞;汪培華 |
| 地址 | 430030湖北省武漢市解放大道1095號轉同濟醫(yī)院內科汪道文 |
| 頒證日 | |
| 國際申請 | |
| 進入國家日期 | |
| 專利代理機構 | 武漢開元專利代理有限責任公司 |
| 代理人 | 王和平 |
| 國省代碼 | 湖北;42 |
| 主權項 | 一種表達人類反義受磷蛋白基因的重組腺相關病毒，該重組腺相關病毒由天然狀態(tài)的腺相關病毒和腺病毒經分子生物學方法人工剪切、修飾和加工而成，該載體系統(tǒng)包括包裝質粒pXX2，輔助質粒pXX6，真核表達載體pXXUF1和pXXUF3，并在真核表達載體pXXUF1內反向插入了人類受磷蛋白基因編碼序列，1)包裝質粒pXX2：它含有編碼腺相關病毒Rep蛋白和Cap蛋白的編碼序列，并在上游和下游各插入一個p5啟動子，使表達效率可以提高15倍；2)輔助質粒pXX6：其刪除了腺病毒的致病基因序列，保留了腺病毒E1A、E2A和VA1RNA基因，它們表達的蛋白質可發(fā)揮輔助作用以刺激AAV基因的轉錄和翻譯，保證AAV的產量；3)真核表達載體pXXUF1：所用的是CMV啟動子，有較強的表達效率，其含有NotI多克隆位點，可以連接不同的目的基因，pXXUF1反向連接人受磷蛋白基因，該載體含有rAAV轉基因表達所必須的末端ITRs重復序列，負責病毒的復制和病毒外殼的包被并攜帶目的基因。 |
| 摘要 | 本發(fā)明涉及一種表達人類反義受磷蛋白基因的重組腺相關病毒及其制備方法，屬于生物工程技術領域，用于心力衰竭及其他相關疾病的基因治療。該重組腺相關病毒由天然狀態(tài)的腺相關病毒和腺病毒經分子生物學方法人工剪切、修飾和加工而成，該載體系統(tǒng)包括包裝質粒pXX2，輔助質粒pXX6，真核表達載體pXXUF1和pXXUF3，并在真核表達載體pXXUF1內反向插入了人類受磷蛋白基因編碼序列。本發(fā)明的表達人類反義受磷蛋白基因的重組腺相關病毒制備方法成功，所制備的重組腺相關病毒滴度高，能驅動目的基因長期有效的表達，可以用于心梗及其他相關性疾病所致心力衰竭的治療。 |
| 國際公布 |
