| 公開(公告)號 | CN100344330C |
| 公開(公告)日 | 2007.10.24 |
| 申請(專利)號 | CN200410051561.0 |
| 申請日期 | 2004.09.22 |
| 專利名稱 | 用于治療病毒性乙型肝炎的靶向小干擾RNA制劑及制備方法 |
| 主分類號 | A61K48/00(2006.01)I |
| 分類號 | A61K48/00(2006.01)I;A61P31/12(2006.01)I;A61P1/16(2006.01)I |
| 分案原申請?zhí)? | |
| 優(yōu)先權(quán) | |
| 申請(專利權(quán))人 | 廣州拓譜基因技術(shù)有限公司 |
| 發(fā)明(設計)人 | 程 度;李寶健 |
| 地址 | 510730廣東省廣州市廣州經(jīng)濟技術(shù)開發(fā)區(qū)寶石路11號8樓805室 |
| 頒證日 | |
| 國際申請 | |
| 進入國家日期 | |
| 專利代理機構(gòu) | 廣州知友專利商標代理有限公司 |
| 代理人 | 宣國華 |
| 國省代碼 | 廣東;44 |
| 主權(quán)項 | 一種治療病毒性乙型肝炎的靶向小干擾RNA制劑，其特征在于小干擾RNA制劑由小干擾RNA、肝細胞靶向分子和核酸結(jié)合分子組成，能將小干擾RNA導入肝細胞或肝組織，使乙肝病毒(HBV)的反轉(zhuǎn)錄酶失活，使HBV的EnhancerI核心區(qū)的功能喪失，降解HBV前基因組RNA，從而達到調(diào)控HBV基因及其表達的作用；或者抑制宿主細胞上HBV病毒的受體基因及肝損傷相關基因的表達；小干擾RNA的序列由序列表中至少一個序列組成；所述的核酸結(jié)合分子是富含堿性氨基酸和兩性氨基酸分子，或者是線性分子，其序列特征為KKALLALALHHLALLAHHLALALKKA，CCKKHHHKKHKKHGGLLALALHHLALLAHHLALAL；或者是分枝型的分子，序列特征見圖1。 |
| 摘要 | 本發(fā)明公開了一種用于治療病毒性乙型肝炎的靶向小干擾RNA制劑及其制備方法，由小干擾RNA、肝細胞靶向分子和核酸結(jié)合分子組成，能將小干擾RNA高效導入肝細胞或肝組織，能夠提高肝臟的藥物濃度，提高藥物乙型肝炎疾病的治療效果，使乙肝病毒(HBV)病毒的反轉(zhuǎn)錄酶失活，使HBV的Enhancer I核心區(qū)的功能喪失，降解HBV前基因組RNA，從而達到調(diào)控HBV基因及其表達的作用；也可抑制宿主細胞上HBV病毒的受體基因及肝損傷相關基因的表達，沒有明顯的毒副作用。 |
| 國際公布 |
